Die Frontotemporale Demenz (FTD) ist eine schwerwiegende Gehirnerkrankung, die bis heute nicht heilbar ist. Sie manifestiert sich in Gedächtnisverlust, Sprachstörungen und Veränderungen der Persönlichkeit. In 5–12 % der Fälle wird die Erkrankung durch einen Rückgang des Proteins Progranulin ausgelöst. Der Verlust dieses Proteins führt zu Problemen im Proteinabbau, was zu einer Ablagerung unlöslicher toxischer Proteine im Gehirn führt. Dies wiederum kann zu Entzündungen im Gehirn, Zelltod und massiven Funktionsstörungen des zentralen Nervensystems führen.
Bis zu 40 % der Frontotemporalen Demenz-Fälle sind genetisch bedingt, was bedeutet, dass Menschen mit der entsprechenden genetischen Veränderung zwangsläufig erkranken. Reich et al. (2024) entwickelten einen vielversprechenden Therapieansatz, bei dem Progranulin in das Erbgut eines Virus eingebaut wird. Dieses infiziert daraufhin gezielt Leberzellen, die daraufhin Progranulin produzieren und in das Blut abgeben. Durch einen speziellen Gehirn-Shuttle überwindet dieser Ansatz die Bluthirnschranke und ermöglicht somit eine wirksame Behandlung, ohne das Virus direkt in das Gehirn injizieren zu müssen. In präklinischen Studien an Maus- und Stammzellmodellen konnte nachgewiesen werden, dass die Verabreichung des Virus die Krankheitsmerkmale der Frontotemporalen Demenz signifikant reduzierte. Dies belegt, dass Formen der Frontotemporalen Demenz, die auf einem teilweisen Verlust von Progranulin beruhen, durch eine Ersatztherapie behandelt werden können.
Literatur
Reich, Marvin, Simon, Matthew J., Polke, Beate, Paris, Iñaki, Werner, Georg, Schrader, Christian, Spieth, Lena, Davis, Sonnet S., Robinson, Sophie, de Melo, Gabrielly Lunkes, Schlaphoff, Lennart, Buschmann, Katrin, Berghoff, Stefan, Logan, Todd, Nuscher, Brigitte, de Weerd, Lis, Edbauer, Dieter, Simons, Mikael, Suh, Jung H., Sandmann, Thomas, Kariolis, Mihalis S., DeVos, Sarah L., Lewcock, Joseph W., Paquet, Dominik, Capell, Anja, Di Paolo, Gilbert & Haass, Christian (2024). Peripheral expression of brain-penetrant progranulin rescues pathologies in mouse models of frontotemporal lobar degeneration.Science Translational Medicine, 16, doi:10.1126/scitranslmed.adj7308.
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